临床试验发现帕金森病药物罗匹尼罗可以安全地减缓肌萎缩侧索硬化的进展 当前快看

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肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，也称为卢伽雷氏病，是一种致命的运动神经元疾病，会导致人们逐渐失去对肌肉的控制。没有治愈方法，目前的治疗重点是减轻症状和提供支持性护理。6 月 1 日在Cell Stem Cell杂志上报道，来自日本的研究人员在一项早期临床试验中表明，帕金森氏病药物罗匹尼罗可安全地用于 ALS 患者，并平均将疾病进展延迟 27.9 周。

一些患者对罗匹尼罗治疗的反应比其他患者更敏感，研究人员能够使用源自患者干细胞的运动神经元在体外预测临床反应。

“ALS 是完全无法治愈的，而且是一种非常难以治疗的疾病，”东京庆应义塾大学医学院的资深作者兼生理学家 Hideyuki Okano 说。“我们之前通过 iPSC 药物发现在体外将罗匹尼罗确定为一种潜在的抗 ALS 药物，通过本次试验，我们已经证明它在 ALS 患者中的使用是安全的，并且它可能具有一定的治疗效果，但要确认其有效性我们需要更多的研究，我们现在正计划在不久的将来进行 3 期试验。”

为了测试罗匹尼罗对偶发性(即非家族性)肌萎缩侧索硬化患者的安全性和有效性，研究小组招募了 20 名在日本庆应义塾大学医院接受治疗的患者。所有患者均未携带易患该病的基因，平均而言，他们已经患有肌萎缩侧索硬化 20 个月。

该试验在前 24 周采用双盲法，这意味着患者和医生不知道哪些患者正在接受罗匹尼罗治疗，哪些患者正在接受安慰剂治疗。然后，在接下来的 24 周内，所有希望继续治疗的患者都在知情的情况下服用了罗匹尼罗。许多患者在此过程中退出——部分原因是 COVID-19 大流行——因此全年仅对 13 名接受罗匹尼罗治疗的患者中的 7 名和接受安慰剂治疗的 7 名患者中的一名进行了全年监测。然而，由于安全原因，没有患者退出。

为了确定该药物是否能有效减缓肌萎缩侧索硬化的进展，研究小组在整个试验过程中以及治疗结束后的四个星期内监测了各种不同的措施。这些包括患者自我报告的身体活动和独立进食和饮水能力的变化、来自可穿戴设备的活动数据，以及医生测量的活动能力、肌肉力量和肺功能的变化。